2025年11月17日，和誉开曼有限责任公司（股份代号：2256）发布自愿性公告，旗下附属公司上海和誉生物医药科技有限公司（简称“和誉医药”）在结缔组织肿瘤学会（CTOS）2025年会上，以壁报形式展示了自主研发的小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的全球III期MANEUVER研究长期疗效、安全性及患者报告结果数据。TGCT作为一种罕见的局部侵袭性间叶性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，会导致严重局部病变和功能障碍，其发病与肿瘤性滑膜细胞中CSF-1过度表达相关，而匹米替尼正是针对这一机制研发的高选择性口服药物。
MANEUVER研究是一项包含三部分的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，此前在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上已公布第一部分结果，25周时匹米替尼治疗组客观缓解率（ORR）达54.0%，显著优于安慰剂组的3.2%（P<0.0001），顺利达成主要及关键次要终点。本次CTOS大会披露的第二部分长期数据显示，中位随访14.3个月时，自研究开始即接受匹米替尼治疗的患者，ORR从第25周的54%进一步提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0），其中4例实现完全缓解。在患者生活质量方面，关节活动度、僵硬、疼痛及躯体功能等多项临床结果评估（COAs）均出现具有临床意义的改善，基于EQ-5D-5L健康量表视觉模拟量表（VAS）的评估显示，患者生活质量（QoL）在第25周较基线平均提高7.4%，第73周时进一步提升至13.1%。此外，第一部分初始分配至安慰剂组的患者在第二部分改用匹米替尼后，中位随访8.5个月时ORR达64.5%，COAs也有显著改善。
安全性方面，匹米替尼治疗期间患者中位剂量强度保持在88.2%的较高水平，多数治疗相关不良事件（TEAEs）为1-2级，未观察到新的安全性信号，也无胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或毛发/皮肤色素减退等相关证据。值得注意的是，该研究成果已由牵头主要研究者、北京积水潭医院牛晓辉教授于2025年10月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上以口头报告形式介绍。
目前，匹米替尼已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序，用于需要系统性治疗的TGCT成人患者，并获NMPA突破性疗法认定（BTD）；在中国以外，该药物还获得美国食品药品监督管理局（FDA）的BTD认证及欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）认定。2023年12月，和誉医药与德国默克公司达成协议，由后者负责匹米替尼的全球商业化。和誉医药成立于2016年4月，专注于肿瘤领域创新药物研发，拥有资深研发管理团队及丰富产品管线，聚焦肿瘤精准治疗与免疫治疗领域。公司提醒，无法保证匹米替尼最终将成功获批上市，股东及潜在投资者买卖公司股份时应审慎行事。
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