新時空訊：和譽開曼有限責任公司（02256.HK）3月11日發布自願性公告，公布其自主研發的ABSK061獲得美國FDA授予罕見兒科疾病藥物資格認定的最新進展。
公告顯示，和譽醫藥自主研發的高選擇性、口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061，已獲得美國食品藥品監督管理局授予用於治療軟骨發育不全的罕見兒科疾病藥物資格認定。
罕見兒科疾病藥物資格認定項目由FDA設立，旨在通過提供經濟激勵，鼓勵藥企研發針對主要影響18歲以下人羣的嚴重罕見病的創新療法，以加速相關藥物審批進程。基於此項認定，若該適應症最終獲批，和譽醫藥將有資格獲得優先審評券，可用於加速FDA對其他新藥上市申請或生物制品許可申請的審評，亦可轉讓給其他申請人，具有重要的戰略與商業價值。
軟骨發育不全是一種會導致嚴重生長及發育障礙的常染色體遺傳性罕見病，其發病機制主要源於FGFR3基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過程。靶向抑制劑有望爲ACH患者提供更精準、更有效的治療選擇。
ABSK061是和譽醫藥自主研發的高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，是全球範圍內第一款進入臨牀試驗的FGFR2/3抑制劑。在臨牀前研究中，其已顯示出顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特徵以及安全性優勢。其口服給藥方式在便捷性和治療依從性方面具有顯著優勢，尤其對兒科患者而言，這使得ABSK061有望成爲治療兒童和青少年ACH患者的具有潛在價值的治療候選藥物。目前，ABSK061正在開展針對3-12歲兒童ACH患者的II期臨牀試驗。
公司提示，本集團無法保證ABSK061最終將成功獲批上市，股東及潛在投資者於買賣本公司股份時務請審慎行事。
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